Ricercatore palermitano apre nuovi scenari per la cura del Parkinson

Si fa strada la possibilità di nuovi farmaci contro il morbo di Parkinson: molecole che contrastano l’azione anomala di un enzima che si è scoperto essere un tassello cruciale nello sviluppo della malattia, ovvero LLRK2 già noto colpevole di alcune forme ereditarie di Parkinson e risultato iperattivo anche nelle forme più comuni di malattia.

Lo dimostra uno studio condotto dal ricercatore palermitano Roberto Di Maio della Fondazione Ri.MED, in collaborazione con l’Università di Pittsburgh e UPMC e pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.

Nel lavoro si è visto che i farmaci sperimentali contro LLRK2 bloccano la formazione di aggregati tossici nel cervello di animali con la malattia e presto potrebbero iniziare i trial clinici con queste molecole.  LLRK2 è un enzima specifico del Morbo di Parkinson. Fino ad oggi si pensava che la sua alterazione fosse responsabile solo di una ridotta percentuale (il 3-4%) di casi di malattia. Il nuovo studio, invece, ha svelato che vi è un’attività anomala di LRRK2 anche nelle forme non ereditarie di Parkinson, quelle più comuni.

«Si tratta di una scoperta rilevante – dichiara Di Maio – che potrebbe consentire di espandere a una ben più vasta popolazione di pazienti l’utilizzo di alcuni farmaci in via di sviluppo in grado di bloccare l’attività enzimatica di LRRK2 – pensati inizialmente solo per alcune forme familiari di Parkinson».

Nella ricerca Di Maio ha inizialmente scoperto che l’enzima è iperattivo nei neuroni dopaminergici (quelli che muoiono nel Parkinson) del tessuto cerebrale post-mortem di pazienti.

Lo scienziato ha poi scoperto che LLRK2 favorisce l’accumulo dell’alfa-sinucleina (molecola coinvolta nella malattia) e visto che, in roditori trattati con un farmaco in fase di sviluppo, mirato a bloccare l’attività di LRRK2, si impedisce l’accumulo di forme tossiche dell’alfa-sinucleina.  Il prossimo passo sarà quindi vedere se bloccando tale processo si può fermare o almeno rallentare la neurodegenerazione tipica della malattia.